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一位原本只能等待死神降臨的 13 歲小女孩,卻在半年后徹底重獲新生。
故事的主人公叫做 Alyssa,她在 2021 年 5 月的時候不幸被醫院確診患上白血病。
更具體一點,這種病叫做 T 細胞急性成淋巴細胞性白血病,是一種起源于 B 系或 T 系淋巴祖細胞的腫瘤性疾病。
然而在接受了各種傳統療法之后,Alyssa 的病情并未有所好轉。
甚至對于她來說,等待死亡成了唯一的選擇。
但 Alyssa 所在的倫敦大奧蒙德街醫院醫生們卻另辟蹊徑,從今年 5 月開始嘗試給她采用另一種療法——堿基編輯(Base Editing)。
這種治療方式在世界范圍來看都是首例的那種。
而在接受治療后的 6 月,奇跡誕生了—— Alyssa 體內癌細胞的數量已經清零!
如此結果之下,倫敦大奧蒙德街醫院的 Robert Chiesa 醫生激動地表示:
顯然,這是醫學的一個新領域,我們可以重新定向免疫系統來對抗癌癥,這很令人著迷。
幾經波折的 " 重生 "
當白血病的噩耗降臨到 Alyssa 身上時,不僅是對她本人,對她的父母和家庭都可以說是絕望的消息。
化療,成為了她必須要經歷的治療過程。
在此之前,Alyssa 是一位長發飄飄的小仙女:
但眾所周知,掉頭發是化療必然帶來的一個副作用。
然而樂觀的 Alyssa 面對這種結果,卻笑著對家人說:
我決定把頭發捐贈出去。
但病魔依舊是無情的,即便 Alyssa 接受了化療,以及第一次骨髓移植,她體內的病毒依舊無法被清除。
如此境況讓原本樂觀的小女孩產生了動搖:
我最后應該還是會死去的吧……
甚至她還害怕地問著媽媽," 這不會是我們最后一次的圣誕節了吧?"
然而也正如我們前文提到的,醫院的醫生們并沒有對 Alyssa 放棄,而是采用了從未使用的堿基編輯方法來治療白血病。
這種方法雖然在 6 年前便已經被科學家們提出,但若是放到從前也沒有醫生會冒然應用到臨床上。
不過好在近幾年遺傳學取得了驚人的進步和發展,讓這次嘗試成為了可能。
如果這種療法有效,Alyssa 的免疫系統(包括 T 細胞)將會通過第二次骨髓移植得以重建。
當醫生向 Alyssa 和家人們介紹這種方法后,小女孩決定:
我愿意成為第一個接受這種實驗性療法的人。
不過在這種治療方法之下,Alyssa 的身體變得很容易受到感染。
因為這些人為 " 改造 " 的細胞,會去攻擊她體內的癌變 T 細胞的同時,還會攻擊那些保護她免受疾病侵襲的 T 細胞。
在接受治療的 1 個月后,Alyssa 的病情開始有所緩解,在接受第二次骨髓移植之后,她的免疫系統更是開始再生了起來。
但事情并沒有那么的順利。
再 2 個月之后的一次檢測中,醫生還是在她體內發現了癌癥的跡象。
雖然家人和醫生都對此表示擔憂,不過最終,在為期 6 個的治療之后,Alyssa 體內癌細胞數量為零!
……
目前 Alyssa 仍舊在醫院接受監測,防止癌癥復發的情況發生。
不過小女孩本人依舊保持著樂觀的心態:
我很感激能有這樣的機會,這種治療方法或許在未來能幫到更多像我這樣的小朋友。
我很期待今年的圣誕節,還想在阿姨的婚禮上做伴娘……我想做很多普通人能做的事情。
這便是 Alyssa 重獲新生的故事。
那么接下來的一個問題便是:
如何做到的?
堿基,它可以說是生命的一種語言。
我們人類遺傳密碼的基石包含四種堿基:
胞嘧啶(C)鳥嘌呤(G)腺嘌呤(A)胸腺嘧啶(T)
正如字母表中的字母能夠拼出帶有意義的單詞一樣,我們 DNA 中的數十億個堿基也能夠拼出人類身體的 " 說明書 "。
堿基編輯這種方法可以讓科學家們聚焦在遺傳密碼非常精準的位置,然后改變一個堿基的分子結構,將其轉換成另一個堿基,并改變遺傳指令。
醫生便利用這樣的方式 " 設計 " 了一種新型 T 細胞,并讓它來追蹤、殺死 Alyssa 體內的癌變 T 細胞。
他們從來自捐贈者的健康 T 細胞開始著手做編輯工作:
第一個堿基編輯步驟是讓 T 細胞靶向機制失效,這樣它們就不會攻擊 Alyssa 的身體。第二步是去除了一種叫做 CD7 的化學標記(它存在于所有 T 細胞上)。第三步是做一個 " 隱形裝置 ",防止細胞被化療藥物殺死。
最后一步是指示 T 細胞去尋找任何帶有 CD7 標記的東西,這樣它就可以摧毀 Alyssa 體內的每一個 T 細胞(包括癌變的 T 細胞)。
雖然這次的治療可以算是取得了初步成功,但從技術角度來看,它只是觸及了堿基編輯能力的表層。
正如提出堿基編輯作者之一的 David Liu 所述:
堿基編輯的治療應用才剛剛開始。
那么對于堿基編輯在未來能夠帶來的更多應用,你期待了嗎?
全球首例!13 歲白血病患者被堿基編輯治愈:如何做到的?想得周全(深思熟慮)過眼包羅萬象云煙26. 想來,生命之宴也是如此吧?我對生命中的涓滴每有一分賞悅。上帝總賜下萬道流泉。我為其中的某一個音符凝神他總賜下整匹的音樂如素錦。生命的厚禮,原來只賞賜給那些肯于一嘗的人。如今,老師和家長都對學生上網現象極為擔心。15.窮則變,變則通,通則久。 永遇樂 辛棄疾三顧頻煩天下計,兩朝開濟老臣心。醫生,白血病,骨髓移植,癌癥,圣誕節Finally, the author unfairly trivializes the severity of rural crime by simply comparing it with urban crime. |